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Mielofibrosi, da ottobre in Italia arriva il ruxolitinib

Giovedì 19 Marzo 2015

Ruxolitinib - nome commerciale Jakavi® - è il primo farmaco specifico per il trattamento della mielofibrosi ad essere rimborsato dal sistema sanitario nazionale. La molecola ha rivoluzionato lo scenario terapeutico della mielofibrosi, poiché è l’unico farmaco ad aver dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza nei pazienti con patologia per la quale finora non erano disponibili terapie in grado di modificarne il decorso. I pazienti trattati con Ruxolitinib inoltre, sperimentano una regressione della sintomatologia con un conseguente miglioramento sostanziale della qualità di vita. Il farmaco, a somministrazione orale, è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) nel 2011 e dall’EMA (European Medicines Agency) nel 2012 ed è entrato nella pratica clinica dopo solo 5 anni dal primo paziente trattato negli studi clinici, grazie ai significativi risultati ottenuti nel programma di sviluppo. In Italia il percorso è stato più lungo, infatti l’Aifa lo ha posto a carico del Ssn lo scorso ottobre ma oggi l’80% delle regioni loo ha reso disponibile. Un ritardo importante per una malattia che non aveva cura e “che oggi l'Aifa ha destinato soltanto ai casi più difficili, mentre - secondo il professor Alessandro Maria Vannucchi, professore ematologo all'università di Firenze - il nuovo farmaco che contiene la molecola Ruxolitinib, potrebbe avere ancora più efficacia nelle forme lievi, evitando così ai malati di sopportare i pesanti disagi di una malattia che finora consentiva soltanto dai 2 ai 6 anni di sopravvivenza. Oggi siamo a una svolta nella cura di questa malattia del sangue e dagli studi in corso ci aspettiamo vantaggi ancora maggiori". In attesa della rimborsabilità del farmaco in Italia, i malati hanno potuto usufruire della cura attraverso le sperimentazioni e la casa farmaceutica Novartis ha consentito l'utilizzo del prodotto in ambito compassionevole, così da consentire ai malati colpiti da mielofibrosi di beneficiare dei miglioramenti nella qualità di vita e nel prolungamento della sopravvivenza stessa, nell'intervallo di tempo fra la registrazione e la commercializzazione, arrivata in ottobre 2014. Già l'80% delle regioni ha predisposto la rimborsabilità secondo i criteri stabiliti dall'Aifa. La mielofibrosi, una condizione che si instaura nel midollo osseo a causa di una serie di modificazioni genetiche, colpisce le cellule staminali emopoietiche, dalle quali hanno origine le cellule del sangue che comprendono globuli rossi, i bianchi e le piastrine. L’arrivo di questo nuovo prodotto ha cambiato radicalmente la vita di questi pazienti. “In passato – dice il professor Francesco Passamonti, direttore dell’ematologia all’ospedale di Circolo di Varese – curavamo i malato controllando i sintomi e utilizzando farmaci come il cortisone per l’anemia, o l’eritropoietica per evitare le trasfusioni di sangue, ma pochi erano gli effetti sulla milza. Oggi, il nuovo farmaco ha dimostrato di agire sulla splenomegalia riducendo la milza del 50% del suo volume, sui segni clinici della malattia, come prurito, dolore osseo, muscolare e addominale. Ma ciò che più ci soddisfa è dare al paziente più anni di vita e una sensibile riduzione del rischio di morte. Una terapia risolutiva è il trapianto di midollo osseo, ma considerando l’età dei pazienti e il rischio di mortalità elevato, questa tecnica è riservabile soltanto al 5-10% dei malati”. Stanchezza, mancanza di forze, difficoltà a stare con gli altri, un prurito su tutto il corpo, in particolare dopo la doccia. Sono queste le difficoltà che i malati hanno segnalato nelle domande e nelle storie del progetto “Back to life” avviato dalla Fondazione ISTUD per valutare e quantificare i disagi dei malati e dei loro familiari che spendono almeno 3 ore al giorno per assistere il loro familiare. Un impegno economico della malattia che raggiunge, fra perdita di lavoro e impegno assistenziale dei familiari, 11.000 euro all’anno che aumentano se l’assistenza viene eseguita da personale esterno.



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